Ученые из Калифорнийского университета в Ирвайне, США, сумели полностью восстановить зрительные функции сетчатки подопытных мышей с врожденной ретинопатией.
В ходе исследования ученым с помощью технологии генного изменения CRISPR удалось исправить мутации, которые вызвали врожденные заболевания сетчатки у животных. Так, специалисты восстановили зрение мышей к норме.
CRISPR является новой технологией с широким спектром действия. Особым ее преимуществом является возможность редактирования или удаления поврежденного участка с ДНК.
«Наши результаты демонстрируют наиболее успешное сегодня избавление от слепоты с помощью генного изменения», — заявил профессор Кшиштоф Пальцевский.
Отмечается, что ранее никаких методов лечения врожденных патологий сетчатки не было, но недавно в США одобрили первую терапию для лечения амавроза Лебера (наследственное заболевание сетчатки, вызывается мутацией гена). Ученые из Ирвайна исправили некоторые недостатки системы генетических ножниц, которую только недавно начали использовать в современной терапии.
Специалистам удалось аккуратно и предсказуемо исправить точечные мутации и свести к минимуму нежелательные побочные эффекты. На примере мышей с патогенной мутацией гена Rpe65 ученые успешно продемонстрировали терапевтический потенциал генного изменения при наследственных заболеваниях сетчатки, приводящих к слепоте.
